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BioMarin Pharmaceutical Inc. est une entreprise de biotechnologie et pharmaceutique qui se consacre au développement de médicaments pour les maladies génétiques rares et les maladies de surcharge lysosomale. Depuis sa création en 1997, l’entreprise a commercialisé huit produits, notamment des traitements contre l’achondroplasie et l’hémophilie A sévère. Ses activités de recherche et développement couvrent des médicaments expérimentaux à plusieurs stades cliniques, en associant la découverte scientifique à des efforts visant à améliorer les soins des personnes vivant avec des maladies rares. BioMarin collabore également avec les communautés de patients et les associations de défense de leurs intérêts afin de mieux comprendre leurs besoins et de contribuer à améliorer leur qualité de vie.