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BioMarin Pharmaceutical Inc. es una empresa biotecnológica y farmacéutica centrada en el desarrollo de medicamentos para trastornos genéticos raros y enfermedades de depósito lisosomal. Desde su fundación en 1997, la empresa ha comercializado ocho productos, incluidos tratamientos para la acondroplasia y la hemofilia A grave. Su labor de investigación y desarrollo abarca medicamentos en fase de investigación en múltiples etapas clínicas, combinando el descubrimiento científico con esfuerzos para mejorar la atención de las personas que viven con enfermedades raras. BioMarin también colabora con comunidades de pacientes y organizaciones de defensa para comprender mejor sus necesidades y contribuir a mejorar su calidad de vida.