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BioMarin Pharmaceutical Inc.は、希少遺伝性疾患およびライソゾーム蓄積症の治療薬の開発に注力するバイオテクノロジー・製薬企業です。1997年の創立以来、軟骨無形成症や重症血友病Aを対象とする治療薬を含む8つの製品を市場に送り出してきました。研究開発では、複数の臨床段階にある治験薬を対象とし、科学的な発見と希少疾患のある方々の医療を改善する取り組みを結び付けています。また、患者コミュニティや支援団体とも連携し、患者のニーズをより深く理解するとともに、生活の質の向上を支援しています。
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