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BioMarin Pharmaceutical Inc. ist ein Biotechnologie- und Pharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene genetische Erkrankungen und lysosomale Speicherkrankheiten konzentriert. Seit der Gründung im Jahr 1997 hat das Unternehmen acht Produkte auf den Markt gebracht, darunter Behandlungen für Achondroplasie und schwere Hämophilie A. Die Forschungs- und Entwicklungsarbeit umfasst Prüfpräparate in verschiedenen klinischen Phasen und verbindet wissenschaftliche Erkenntnisse mit dem Ziel, die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu verbessern. BioMarin arbeitet außerdem mit Patientengemeinschaften und Interessenvertretungen zusammen, um ihre Bedürfnisse besser zu verstehen und zu einer höheren Lebensqualität beizutragen.