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BioMarin Pharmaceutical Inc. è un’azienda biotecnologica e farmaceutica specializzata nello sviluppo di medicinali per malattie genetiche rare e disturbi da accumulo lisosomiale. Dalla sua fondazione nel 1997, l’azienda ha portato sul mercato otto prodotti, tra cui trattamenti per l’acondroplasia e l’emofilia A grave. Le sue attività di ricerca e sviluppo comprendono medicinali sperimentali in diverse fasi cliniche, combinando la scoperta scientifica con iniziative volte a migliorare l’assistenza alle persone che convivono con patologie rare. BioMarin collabora inoltre con le comunità dei pazienti e le organizzazioni che ne sostengono gli interessi per comprendere meglio le loro esigenze e contribuire a migliorare la qualità della vita.