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A BioMarin Pharmaceutical Inc. é uma empresa de biotecnologia e farmacêutica focada no desenvolvimento de medicamentos para doenças genéticas raras e distúrbios de armazenamento lisossômico. Desde sua fundação, em 1997, a empresa colocou oito produtos no mercado, incluindo tratamentos para acondroplasia e hemofilia A grave. Seu trabalho de pesquisa e desenvolvimento abrange medicamentos experimentais em diferentes fases clínicas, combinando a descoberta científica com esforços para melhorar o atendimento às pessoas que vivem com condições raras. A BioMarin também trabalha com comunidades de pacientes e organizações de defesa para compreender melhor suas necessidades e apoiar a melhoria da qualidade de vida.