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Ionis Pharmaceuticals, Inc. 是一家生物制药公司，致力于开发靶向 RNA 和 DNA 的药物，以应对严重疾病。公司成立于 1989 年，运用寡核苷酸化学和遗传学研究成果，开展包括神经系统疾病和心脏代谢疾病在内的多个治疗领域的研究，同时通过临床开发和商业合作推进治疗方案。公司将科学研究、药物开发、患者倡导和企业责任相结合，致力于把遗传学领域的进展转化为面向重大医疗需求患者的潜在疗法。