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AskBio Inc.は、希少疾患および遺伝性疾患を対象とした遺伝子治療を開発する臨床段階のヘルスケア企業です。研究開発の中心となるのはアデノ随伴ウイルス(AAV)技術で、独自のカプシドやプロモーターに加え、Pro10™やneDNA™などの製造プラットフォームにも取り組んでいます。バイエルAGが全額出資する一方で独立して運営される子会社として、AskBioは研究、臨床開発、製造、共同研究に関する専門知識を結集し、発見からヒトを対象とする研究まで治療法の開発を推進しています。また、大学や業界のパートナーと連携し、患者を中心とした研究を支援しており、遅発型ポンペ病を対象とするAB-1009などの臨床プログラムにも取り組んでいます。
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